“未来へのバイオ技術”勉強会／ 希少疾患 x ゲノム編集・RNA編集― 実用化の「壁」と「勝ち筋」を疾患・技術・規制から読み解く ―　第２回

開催概要

第２回では、ゲノム編集製品の臨床開発動向を概説する中で、「一回投与で治療可能」と言われるゲノム編集技術のインパクトや、DDS技術の現状、品質・安全性評価の考え方などを、核酸医薬やmRNA医薬などのモダリティとの関連や比較を交えながら整理します。あわせて、日本発のゲノム編集技術とその実用化に向けた取り組みを紹介し、海外技術依存からの転換可能性を展望します。

プログラム

14:00～14:05

ご挨拶　
JBA事務局

14:05～14:45

ゲノム編集治療の現状と今後の展望：品質･安全性評価・DDS等の視点から
井上　貴雄 氏（国立医薬品食品衛生研究所 遺伝子医薬部長/日本ゲノム編集学会医学応用委員会 委員）
本講演ではまず、ゲノム編集製品の臨床開発動向を示しながら、ゲノム編集技術の医療応用の現状を整理し、実用化に向けた課題と展望を議論する。具体的には、品質･安全性評価や薬物送達技術（DDS）に関する課題や今後の方向性について、核酸医薬やmRNA医薬といった関連の深いモダリティの検討状況も踏まえながら解説する。また、希少疾患や個別化医療を念頭に、核酸配列に基づく迅速な分子設計やプラットフォーム技術を活用した開発戦略、その際の評価の在り方、リスクベネフィットに基づく判断などについて考察する。

14:45 ～15:00

質疑応答

15:00～15:40

国産ゲノム編集技術の最前線と創薬・治療応用の可能性
山本　卓 氏（広島大学ゲノム編集イノベーションセンター長・教授/日本ゲノム編集学会副会長）
本講演では、ゲノム編集技術の国内外における開発動向を概観し、日本発技術の強みについて紹介する。CRISPR系を中心とした各種技術について、何が可能になっているのか（実現可能なこと）を整理し、創薬・治療への応用ポテンシャルを解説する。さらに、核酸医薬やAAVを用いた遺伝子治療との比較を通じて、ゲノム編集が真にゲームチェンジャーとなり得る領域を明らかにするとともに、現時点での課題についても簡潔に触れる。

15:40 ～15:55

質疑応答

15:55 ～16:00

第3回のご案内

参加方法

講演会参加費

無料

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お申し込み締め切り

2026 年6月1日（月）

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お問い合わせ

(一財)バイオインダストリー協会（担当：中戸川、矢田、北嶋）
E-mail：miraibio(at)jba.or.jp　（(at)を＠に変えてください）