“未来へのバイオ技術”勉強会／ 希少疾患 x ゲノム編集・RNA編集― 実用化の「壁」と「勝ち筋」を疾患・技術・規制から読み解く ―　第1回

開催概要

第1回は、ゲノム編集・RNA編集が治療選択肢として真に機能する疾患領域を、臨床医の視点で明確化します。希少疾患におけるペイシェントジャーニーやエコシステムの現状から、企業の投資・開発判断の軸となるべき論点を提示。 さらに、患者・家族が抱く期待と不安、コミュニケーションの課題など、開発の「原点」を問い直します。

プログラム

14:00～14:05

ご挨拶　
JBA事務局

14:05～14:45

希少疾患に対する遺伝子治療とゲノム編集〜遺伝性疾患のCureを目指した取り組み〜
大森　司 氏（自治医科大学　教授）
希少疾患に対する遺伝子治療やゲノム編集治療は、「治療」から「Cure（根治）」を目指す医療へと発展しつつある。本講演では、これら次世代治療が適する疾患の条件を「Better / Best / Only」という視点で整理する。特に、血友病を例に、AAV遺伝子治療やゲノム編集などの最新の開発状況や技術的課題を概説するとともに、臨床医の立場から希少疾患領域の研究開発エコシステムの現状を考察する。

14:45～15:05

患者・家族が治療開発に求めること、その心のうち
柿沼　章子 氏（社会福祉法人 はばたき福祉事業団　事務局長）
患者支援団体としての取り組みから、患者・家族の遺伝子治療やゲノム編集に対す期待、一方で未知の治療に対する心のうちを共有します。開発側の倫理的配慮や治療開発における情報提供のあり方など、真の共創（Co-creation）に向けた視点を提示します。

15:05 ～15:25

質疑応答

15:25 ～15:30

第2回のご案内

参加方法

講演会参加費

無料

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お申し込み締め切り

2026 年4月12日（日）

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お問い合わせ

(一財)バイオインダストリー協会（担当：中戸川、矢田、北嶋）
E-mail：miraibio(at)jba.or.jp　（(at)を＠に変えてください）